2017年8月，世界上第一個CAR-T細胞療法Kymriah（tisagenlecleucel）獲批上市，用于治療急性淋巴細胞性白血?。ˋLL）的患者。自此血液系統腫瘤患者進入新的醫療時代，而CAR-T細胞療法進入大眾視野。

CAR-T細胞療法是將病人自身免疫系統的T細胞提取出后，為其裝備上能識別攻擊癌細胞的武器設備，再將這些升級過的T細胞重新注回患者身體，由這些擁有武器的T細胞來與癌細胞戰爭，并將其消滅。

目前有許多企業正在進行CAR-T細胞療法的研究開發，并取得可觀的療效。

國內第六款CAR-T產品普基侖賽上市申請獲受理

7月20日，精準生物研發的pCAR-19B細胞自體回輸制劑（普基侖賽注射液）的上市申請正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心受理，用于治療3-21歲患有CD19陽性復發/難治性急性淋巴細胞白血病（ALL）的患者。一旦普基侖賽成功獲批，將成為國內第六款獲批的CAR-T細胞療法，也是國內首款針對兒童白血病的CAR-T細胞產品。

2022年第64屆美國血液學會（ASH）年會上公布了pCAR-19B治療成人復發/難治性急性B淋巴細胞白血?。≧/R B-ALL）。截至2022年6月30日，該試驗入組了9例患者，這9例患者均在輸注后第一個月就實現完全緩解，完全緩解率（CR）實現100%！無復發生存期（RFS）如下圖所示：

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該數據表明，普基侖賽治療急性B淋巴細胞白血病的療效可觀。

CAR-T產品PA3-17治療T淋巴細胞白血病

2024年美國臨床腫瘤學會年會（ASCO年會）公布了CD7-CAR-T產品PA3-17治療復發/難治性T淋巴細胞白血病/淋巴瘤（r/r T-ALL/LBL）的Ⅰ期臨床研究數據。

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該試驗共納入12例患者，有10例患者實現緩解，其中9例（75%）患者實現完全緩解（CR）。在這9例患者中，有5例患者完全緩解超半年！最值得注意的是，其中一例患者在CAR-T細胞PA3-17治療前腫瘤腫塊直徑大于7cm，CAR-T療法PA3-17注射液治療28天后實現完全緩解，這就說明腫瘤已經完全消失！

疾病控制率高達91.8%！CAR-T細胞候選產品CT041治療消化系統腫瘤患者

6月3日，《Nature Medicine》發表了自體CAR-T細胞候選產品CT041在Claudin18.2陽性的晚期消化系統腫瘤患者中的安全性和有效性的I期臨床試驗（NCT03874897）數據結果。

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該試驗共98例患者接受了CT041輸注，結果顯示：疾病控制率高達91.8%，總緩解率為38.8%。

胃癌/食管胃結合部腺癌患者中，1年總生存率為37.3%，中位總生存期（mOS）為9.0個月。Claudin18.2高表達且無肝轉移或骨轉移的胃癌/食管胃結合部腺癌患者中，中位總生存期（mOS）為13.1個月。

CAR-T細胞療法UB-VV111研究性新藥申請獲批

7月31日，Umoja宣布美國食品和藥物管理局（FDA）批準CAR-T細胞療法UB-VV111的研究性新藥（IND）申請，用于治療血液系統惡性腫瘤。該療法I期臨床研究預計在2024年底前啟動，旨在評估 UB-VV111 的安全性、耐受性和臨床抗腫瘤活性。

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結語

在文中我們可以看到CAR-T細胞療法在血液系統腫瘤中取得了眾多成就，截至目前，國內CAR-T細胞療法已經上市了五款CAR-T產品，主要用于治療大B細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤、B細胞急性淋巴細胞白血病等血液系統腫瘤。由此可見，CAR-T細胞療法在在血液系統惡性腫瘤的治療領域獲得了突破性的成功。雖然CAR-T療法并未上市實體瘤產品，但是也有諸多如CT041的產品正在進行臨床試驗，相信這些實體瘤領域的CAR-T產品也會很快上市與我們見面，我們拭目以待！

參考資料

1.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv

2.https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.16_suppl.6515

3.https://www.nature.com/articles/s41591-024-03037-z

4.https://www.umoja-biopharma.com/news/umoja-biopharma-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-ub-vv111-a-cd19-directed-in-situ-car-t-for-hematologic-malignancies/

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